Food and Drug Administration telah menandatangani perawatan terapi gen pertama yang disetujui di Amerika Serikat, membersihkan jalur medis baru di negara itu.
"Kami memasuki perbatasan baru dalam inovasi medis dengan kemampuan memprogram ulang sel pasien sendiri untuk menyerang kanker yang mematikan, " kata Komisaris FDA Scott Gottlieb dalam sebuah pernyataan. "Teknologi baru seperti terapi gen dan sel menahan potensi untuk mengubah obat-obatan dan menciptakan titik belok dalam kemampuan kita untuk mengobati dan bahkan menyembuhkan banyak penyakit yang tak terobati."
"Tindakan bersejarah, " demikian FDA menyebutnya, menyetujui perawatan oleh perusahaan obat Novartis untuk leukemia limfoblastik akut remaja, lapor Jocelyn Kaiser untuk majalah Science . Untuk terapi, sel T kekebalan diambil dari darah seseorang dan dimodifikasi untuk menambahkan gen yang menciptakan protein yang membujuk sel T untuk menyerang sel leukemia.
Tidak seperti obat kemoterapi standar yang diberikan kepada banyak pasien, metode ini, yang disebut imunoterapi CAR-T, pada dasarnya menciptakan pengobatan khusus untuk setiap individu, lapor Damian Garde untuk STAT News. Dosis tunggal pengobatan, yang disebut Kymriah oleh pengembangnya, membuat 83 persen pasiennya bebas kanker setelah tiga bulan dalam uji klinis.
Tapi itu tidak semua berita baik. Perawatan ini akan menelan biaya $ 475.000, lapor Garde, yang, meskipun mahal, jauh lebih sedikit daripada yang diharapkan oleh banyak orang luar. Pasien harus melakukan perjalanan ke salah satu dari 32 lokasi di AS untuk memiliki sel T mereka diekstraksi dan dimodifikasi dalam proses 22 hari. Dan seperti yang dilaporkan Kaiser, kekurangan selama uji klinis telah menimbulkan masalah di beberapa pusat medis.
Dan untuk semua manfaatnya, perawatan ini dapat datang dengan beberapa efek samping yang menakutkan, lapor Beth Mole untuk Ars Technica. Yang paling intens adalah sindrom pelepasan sitokin, ketika sistem kekebalan tubuh dapat menyerang tubuh secara berlebihan, menyebabkan peradangan, kegagalan organ, kejang, delirium, pembengkakan otak dan, dalam beberapa kasus, bahkan kematian. Untuk saat ini, Kymriah hanya disetujui untuk digunakan pada orang di bawah usia 25 tahun yang sudah mencoba pengobatan leukemia yang lebih konvensional dan mengalami kekambuhan.
Meskipun FDA menyebutnya sebagai terapi gen, beberapa ahli telah mempertanyakan definisi mereka tentang istilah itu, tulis Kristen Brown untuk Gizmodo . Ketidaksepakatan berasal dari fakta bahwa gen yang dimodifikasi itu sendiri tidak menyembuhkan apa pun atau memperbaiki cacat biologis. Sebaliknya pengobatan mengarahkan sel T untuk melawan penyakit.
Meski begitu, persetujuan terbaru ini merupakan langkah menarik dalam perang melawan kanker. Sebelum keputusan ini, perawatan terapi gen sebelumnya telah memenuhi persetujuan regulator di Eropa dan Cina, lapor Kaiser. Sebagai pengeditan genetik terus mendapatkan daya tarik dalam sains dan kedokteran di AS, persetujuan lebih lanjut kemungkinan akan datang, catat Kaiser, termasuk pengobatan yang mungkin dapat menyembuhkan kebutaan bawaan.
