Beberapa masalah medis paling serius disebabkan oleh gen yang gagal menghasilkan protein yang diperlukan atau menghasilkan versi yang cacat. Para ilmuwan telah menyadari selama seperempat abad bahwa mungkin untuk menyembuhkan kondisi seperti itu dengan mengganti gen yang salah dengan yang bekerja dengan baik. Mereka telah belajar bagaimana menemukan gen yang dipermasalahkan dalam sel sehat dan memotongnya dari rentang DNA yang lebih panjang. Mereka telah belajar bagaimana cara memperkenalkan gen "baik" ke dalam virus yang akan berfungsi sebagai vektor; "Seluruh tujuan virus adalah memasukkan DNA-nya ke dalam sel."
Sampai sekarang, setidaknya, para peneliti belum dapat menggunakan terapi gen untuk menyembuhkan penyakit secara permanen. Semuanya ternyata jauh lebih rumit daripada yang dipikirkan sebelumnya. Dan seluruh upaya mengalami kemunduran parah ketika seorang pasien remaja meninggal selama uji coba terapi gen — tampaknya dari virus, bukan gen yang diperkenalkan. Faktanya, Theodore Friedmann, seorang pelopor yang ikut menulis makalah seminalis pada tahun 1972, tidak akan menggunakan frasa "terapi gen, " lebih suka "transfer gen" sebagai gantinya untuk menggambarkan keadaan penelitian saat ini.
Baru-baru ini, tim peneliti di Perancis dan Amerika Serikat melaporkan keberhasilan kecil. Pada kelompok pertama, kelompok tersebut memperbaiki kekurangan kekebalan pada dua bayi. Di sisi lain, para ilmuwan menyuntikkan virus yang membawa gen yang diperlukan ke dalam tiga orang penderita hemofilia. Setahun kemudian, dua dari mereka menghasilkan faktor pembekuan darah yang kekurangan hemofili.
Pada prinsipnya, terapi gen memiliki potensi untuk melakukan lebih dari menyembuhkan penyakit yang melibatkan gen yang salah. Pertimbangkan pasien dengan penyakit arteri koroner, suatu kondisi di mana pembuluh sebagian tersumbat sehingga jaringan hilir dari penyumbatan tidak mendapatkan cukup darah dan karenanya cukup oksigen. Dalam kasus seperti itu, tubuh secara alami akan menghasilkan lebih banyak pembuluh darah, untuk menyediakan apa yang dikenal sebagai sirkulasi kolateral. Tetapi seringkali tubuh tidak bisa mengikuti, dan sel-sel yang kekurangan oksigen menghasilkan rasa sakit yang dikenal sebagai angina. Dengan menambahkan gen yang menghasilkan faktor pertumbuhan angiogenik ke tubuh, sirkulasi kolateral dapat dipercepat dan ditingkatkan.
Namun, dari peningkatan semacam itu, sangat mudah untuk memperkenalkan gen yang akan meningkatkan tubuh yang sehat sempurna. Tiba-tiba kita dekat dengan eugenika, ilmu yang didiskreditkan (Nazi adalah orang beriman besar) untuk meningkatkan keturunan — milik kita.
Terapi gen memiliki potensi yang sangat besar, dan setiap hari para ilmuwan semakin dekat untuk berhasil dengan pasien. Itu akan menjadi hari yang menyenangkan bagi banyak orang.
