https://frosthead.com

Bagaimana Jean Bennett Menemukan Cara untuk Mengobati Kebutaan Turunan pada Anak

Sebelum Jean Bennett menemukan cara untuk menggunakan terapi gen untuk mengobati kebutaan yang diwariskan pada anak-anak, ia memulihkan penglihatan pada anak-anak anjing — dua di antaranya sekarang tinggal bersamanya, "mengejar tupai di sekitar halaman belakang."

Selama 30 tahun terakhir, Bennett, seorang ilmuwan dan dokter di Fakultas Kedokteran Universitas Pennsylvania, telah menjadi pelopor dalam terapi gen, mencari cara untuk mengobati bentuk kebutaan turun-temurun yang dimiliki sejak lahir — jenis yang ketika orang tua mendapatkan berita yang diperintahkan untuk "menyingkirkan buku-buku penuh warna itu di kamar bayi, belajar braille dan menyisihkan mimpi-mimpi tentang sepeda atau bermain olahraga, " katanya.

Ketika Bennett dan suaminya, Albert Maguire, seorang ahli bedah retina, pertama kali memutuskan untuk berkomitmen untuk menyelidiki cara-cara untuk mengobati kebutaan genetik dengan terapi gen pada 1990-an, mereka tidak tahu apa yang mereka hadapi, dia menjelaskan.

“Kami merasa bahwa dengan pertumbuhan teknologi, yang memungkinkan orang untuk mengkloning dan memanipulasi DNA, dan pengetahuan tentang gen itu, kami bisa membuat perbedaan. Kami sangat naif. Kami tidak tahu semua hambatan, tetapi kami mulai mengatasi mereka satu per satu, "seperti yang dikatakan Bennett kepada koki yang berbasis di Baltimore, Spike Gjerde di" The Long Conversation, "sebuah peristiwa yang menyatukan lebih dari dua lusin pemikir selama delapan jam. menyampaikan dialog dua orang tentang harapan untuk masa depan di Gedung Seni dan Industri Smithsonian pada 7 Desember 2018.

Pada bulan Desember 2017, pengobatan terapi gen timnya menerima persetujuan FDA, membuka jalan tidak hanya untuk pengobatan kebutaan turun-temurun, tetapi juga bagi para peneliti untuk menggunakan terapi gen untuk mengobati lebih banyak kondisi genetik. Desember lalu, obat ini disetujui di Uni Eropa. Jadi, di satu sisi, masa depan yang dia harapkan akhirnya ada di sini.

Dan seperti apa rasanya menyembuhkan seorang anak yang buta?

"Ini benar-benar tak terlukiskan, " kata Bennett. "Setiap kali aku melihat ini terjadi, itu benar-benar membuatku ingin menangis."

Bagaimana Jean Bennett Menemukan Cara untuk Mengobati Kebutaan Turunan pada Anak